Datenerfassung zur Therapieoptimierung
2019 ging das neu aufgestellte Deutsche Hämophilieregister (DHR) am Paul-Ehrlich-Institut online. Es sammelt wichtige Daten für die Behandlung von Blutgerinnungsstörungen und die Bewertung innovativer Arzneimittel.
Digitale Technologien wie Online-Datenbanken ermöglichen strukturiertes Data-Mining – das gezielte Auswerten von Datenmaterial – für das Gesundheitswesen. Insbesondere bei seltenen Erkrankungen werden Daten von Betroffenen und Ärztinnen und Ärzten dringend benötigt. Das Deutsche Hämophilieregister (DHR) erfasst seit zehn Jahren therapierelevante Daten von Patientinnen und Patienten mit Hämostasestörungen (Blutgerinnungsstörungen) wie Hämophilie A und B. Seit dem 1. August 2019 ist das Register im § 21a Transfusionsgesetz als gesetzliche Aufgabe festgeschrieben – mit der Geschäftsstelle am Paul-Ehrlich-Institut.
Wir haben ein bewährtes Register zukunftsfähig aufgestellt. Damit können wir den regulatorischen Herausforderungen innovativer Arzneimittel zur Behandlung seltener Blutgerinnungsstörungen begegnen.
Dr. Christine Keipert , Leiterin der Geschäftsstelle des Deutschen Hämophilieregisters
Zeitgleich startete das DHR in einer neuen Version. Expertinnen und Experten der Abteilung Hämatologie/Transfusionsmedizin haben die Datenbank für aktuelle Herausforderungen weiterentwickelt. So kann nicht nur die Versorgung überwacht, sondern auch die Entwicklung neuer Therapien begleitet und Daten zur Erforschung seltener Erkrankungen erfasst werden.
Innovative Arzneimittel auf dem Weg
Hämophilie A und B sind seltene erbliche Blutgerinnungsstörungen. Standardtherapie war lange Zeit die regelmäßige intravenöse Gabe der fehlenden Blutgerinnungsfaktoren. Neue Therapieansätze haben eine effektivere Behandlung und mehr Lebensqualität für die Betroffenen zum Ziel. Zu diesen Therapien gehören modifizierte Blutgerinnungsfaktoren mit längerer Halbwertszeit, Antikörpertherapien und Gentherapeutika. Mehrere vielversprechende Arzneimittel haben bereits eine Marktzulassung erhalten – oder sind auf dem Weg.
Das DHR ist ein wichtiger Knotenpunkt im Netzwerk der europäischen Hämophilieregister.
Nach der Zulassung von Arzneimitteln zur Behandlung seltener Erkrankungen müssen weiterhin Daten gesammelt werden, um diese innovativen Arzneimittel wissenschaftlich und regulatorisch begleiten und bewerten zu können. Das neue DHR liefert dafür wichtige Informationen und ermöglicht auch die Zusammenarbeit mit anderen europäischen Hämophilieregistern – denn durch die Analyse zusammengeführter Datensätze lassen sich wichtige Erkenntnisse für Therapieoptimierung und Versorgungslage gewinnen.