Navigation and service

BIENNIAL REPORT 2019/2020

Welcome

Welcome

Research

Research

International

International

Regulation

Regulation

Organisation

Organisation

Data & Facts

Data & Facts

18.05.2020 back forward

Zulassung Gentherapie

DNA (Quelle: Qimono / Pixabay)

Am 18. Mai lässt die Europäische Kommission ein Gentherapeutikum für die Behandlung von bestimmten Formen der spinalen Muskelatrophie zu. Eines von 10.000 Kindern ist von diesem genetisch bedingten Muskelschwund betroffen, der unbehandelt bereits im Kindesalter tödlich enden kann. Das Paul-Ehrlich-Institut unterstützt die Entwicklung dringend benötigter Gentherapien bis hin zur Zulassung – und bringt sie damit zu den Patientinnen und Patienten.

Gentherapie bei Muskelschwund